目的:通过挖掘美国食品药品监督管理局不良事件报告系统(FAERS)数据库与收集真实世界中羟考酮缓释片的不良事件数据,探索其中枢神经系统不良事件的影响因素,从而构建其不良事件预测平台辅助临床决策。方法:首先采用回顾性药物警戒研究,对2004年第1季度至2021年第2季度FAERS报告的以羟考酮为首要怀疑药物的不良事件进行分析,并采用比例失衡法及贝叶斯法挖掘不良事件风险信号;其次采用病例对照研究的方法,收集医院信息系统中2021年6月1日至2022年11月1日患者使用羟考酮缓释片的数据,采用传统数理统计方法和LASSO分析探索其与不良事件相关的影响因素。最后,采用Logistic回归模型和决策树、支持向量机、随机森林、梯度提升决策树、自适应提升及极限梯度提升六种机器学习算法构建模型,筛选最优的模型,建立羟考酮缓释片中枢神经系统不良事件预测平台。结果:本研究:1)基于FAERS数据库,共挖掘到单用羟考酮中枢神经系统不良事件报告数为5793例,合用苯二氮(?)类药物、抗抑郁药、抗惊厥PD-0332991抑制剂药报告数分别为366例、622例、740例。发现单用羟考酮与肌阵挛[ROR=2.92,95%CI=2.28～3.76;PRR=2.92,χ~2=77.49;IC=1.52,IC025=0.65;EBGM=2.89,GBGM05=2.33]、谵妄[ROR=4.69,95%CI=4.24～5.21;PRR=4.66,χ~2=1052.64;IC=2.17,IC025=1.81;EBGM=4.50,GBGM05=4.13]、精神异常[ROR=2.95,95%CI=2.53～3.44metastasis biology,P RR=2.94,χ~2=206.93;IC=1.56,IC025=0.96;EBGM=2.95,GBGM05=2.58]、急性中枢性呼吸抑制[ROR=2.87,95%CI=2.68～3.08;PRR=2.82,χ~2=971.62;IC=1.52,IC025=1.33;EBGM=2.87,GBGM05=2.76]的关联性强;联用苯二氮(?)类药物与精神异常[ROR=10.08,95%CI=9.38～10.78;PRR=9.90,χ~2=64.06;IC=3.33,IC025=1.65;EBGM=10.08,GBGM05=5.61]、震颤[ROR=3.09,95%CI=2.76～3.42;PRR=3.08,χ~2=48.93;IC=1.63,IC025=1.17;EBGM=3.09,GBGM05=2.34]的关联性最强;联用抗抑郁药与谵妄[ROR=13.23,95%CI=12.23～14.23;PRR=12.87,χ~2=43.86;IC=3.69,IC025=1.36;EBGM=12.23,GBGM05=5.32]、嗜睡[ROR=6.74,95%CI=6.15～7.33;PRR=6.73,χ~2=53.42;IC=2.75,IC025=1.52;EBGM=6.73,GBGM05=4.10]的关联性最强;联用抗惊厥药与肌阵挛[ROR=17.89,95%CI=17.46～18.32;PRR=17.72,χ~2=971.39;IC=4.16,IC025=2.70,EBGM=17.89,GBGM05=12.46]、谵妄[ROR=4.86,95%CI=4.45～5.27;PRR=4.82Glutaminase抑制剂,χ~2=69.49;IC=2.28,IC025=1.51;EBGM=4.86,GBGM05=3.44]的关联性最强。2)采用传统数理统计方法,探索羟考酮缓释片中枢神经系统不良事件相关的影响因素,结果发现其不良事件的发生可能与患者是否阿片类耐受、是否同时使用心脑血管系统药物以及基因多态性OP RM1 rs1074287有关联。3)利用R4.2.2软件,构建预测模型,其中极限梯度提升分类器表现最优,准确率为0.813、AUROC值为0.899。因此,选用极限梯度提升模型,构建羟考酮缓释片不良事件预测平台。结论:本研究构建的羟考酮缓释片不良事件预测平台,可为临床上该药的安全合理使用提供参考,降低该药不良反应的发生风险提供帮助。