目的 探讨升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)的疗效。方法 采用单中心、前瞻性队列研究方法，收集2018年6月—2020年6月于我院应用升阶梯方案治疗的儿童CITP临床数据。升阶梯方案包括阶梯Ⅰ:4～6轮大剂量地塞米松；阶梯Ⅱ:小剂量利妥昔单抗；阶梯Ⅲ:艾曲波帕。根据最终是否依从升阶梯方案治疗分为依从组和未依从组，开始治疗1年为终点进行疗效评价。结果 共纳入medicinal value63例CITP患儿，中位随访时间30(12～42)个月，其中依从组33例，未依从组30例。治疗1年后，依从组总反应率(TRR) 94%,未依从组为3mTOR抑制剂3%。阶梯Ⅰ使30%(TRR 13/43)患儿获得疗效；而序贯在免疫抑制治疗后的艾曲波帕单药治疗(阶梯Ⅲ)可以提高促血小板受体激动剂(TPO-RAs)疗效(TRR 82%,9/11例),高于不依从组中直接应用艾selleckchem PEG300曲波帕病例TRR(75%,3/4例)。两组病例不良事件比较无差异(P>0.05)。结论 升阶梯方案提高儿童CITP疗效。短疗程糖皮质激素反复冲击治疗可以使部分患儿获益；在未增加副作用的情况下，短疗程糖皮质激素无效病例从糖皮质激素、利妥昔单抗序贯到TPO-RAs的升阶梯治疗方式也提高了TPO-RAs的有效率。